本公司幹細胞新藥GXCPC1治療膝部骨關節炎第一/二期 人體臨床試驗評估指標之統計結果（補充7/11重訊）。 1.事實發生日:112/07/172.公司名稱:國璽幹細胞應用技術股份有限公司3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司4.相互持股比例:不適用5.發生緣由: 一、研發新藥名稱或代號：GXCPC1軟實立。 二、用途(相關訊息連結：台灣藥品臨床試驗資訊網或合格之國外機構資訊網 連結網址)：膝部骨關節炎(台灣藥物臨床試驗資訊網 www1.cde.org.tw/ct_taiwan試驗計畫書編號：GXCPC1-01； ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03943576)。 三、預計進行之所有研發階段：不適用。 四、目前進行中之研發階段： (一)提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)結果： 1.臨床試驗介紹： (1)試驗計畫名稱：第一期劑量遞增試驗評估以同種異體脂肪組織間質幹細胞 GXCPC1治療患有膝部骨關節炎受試者的安全性與耐受性， 伴隨一項第二期隨機分配、單盲、活性對照、平行分組之 療效評估試驗。 (2)試驗計畫目的： 第一期試驗：評估膝骨關節炎受試者使用GXCPC1的耐受性與安全性相關特性。 第二期試驗：評估以GXCPC1治療膝骨關節炎受試者相較於玻尿酸的安全性和 療效。 (3)試驗階段分級：第一/二期人體臨床試驗。 (4)試驗藥物：GXCPC1軟實立。 第一期劑量遞增試驗：採用3+3實驗設計，分別以6.7x10^6 cells及4x10^7 cells (GXCPC1)於第一天注射至目標膝關節。 第二期試驗：以4x10^7 cells (GXCPC1)於第一天注射至目標膝關節。 (5)宣稱適應症：膝部骨關節炎。 (6)試驗計劃受試者收納人數：25人。 (7)評估指標說明： A.主要評估指標：自接受GXCPC1治療後至48週的不良事件(AE)和嚴重不良事 件(SAE)的發生率。 第二期試驗：自基準期至第24週的退化性關節炎量表疼痛分數(WOMAC)的 變化。 B.次要評估指標： 該實驗觀察6項次要指標，分別為疼痛視覺類比量表(VAS)、退化性關節炎 量表疼痛分數(WOMAC)、生活品質量表SF-12、核磁共振造影(MRI)、不良 事件發生率及生命徵象。 2.主要及次要評估指標之統計結果(包含但不限於P值)及統計上之意義(包含但不 限於是否達成統計上顯著意義)： 根據執行本試驗之國際CRO公司提供臨床試驗結案報告(CSR)初稿： (1)主要評估指標： A.安全性指標： 所有25名(100.0%)受試者至少1次治療期間相關不良事件(TEAE)，其中19 名(76.0%)受試者經歷與治療相關的 TEAE，主要以注射部位疼痛為主，所 有TEAE的嚴重程度皆為輕度，未發生任何與試驗藥物相關嚴重不良事件 (SAE)。 B.療效指標： 試驗結果顯示在接受4x10^7 GXCPC1組的 WOMAC 疼痛評分在第1、4、8、 12和24週都有所降低，其分別降低3.07、3.43、4.21、4.43和5.50 ，達 到統計上顯著差異(P P＝0.0006)，符合主要評估指標自基準期至第24週WOMAC疼痛的變化達到 統計上顯著差異。 另外，與HA(玻尿酸)組進行比較，HA(玻尿酸)組雖有疼痛評分降低，然HA (玻尿酸)組並非每次訪視結果皆達統計意義(受試者疼痛評分落差較大)， 故兩組之間沒有顯著差異(P=0.1899)。 (2)次要療效指標： A.試驗結果顯示在接受4 x 10^7 GXCPC1組自基準期至第1、4、8、12及24週 ，其VAS分別降低24.29、30.36、32.93、30.71及42.93，達到統計上顯著 差異(P 週相較於HA組達到統計上顯著差異(P=0.0427及0.0323)。 B.生活品質量表SF-12健康調查問卷總分，試驗結果顯示在接受4x10^7 GXCPC1 組自基準期至第1、4、8、12及24週，其PCS分別增加 5.00、6.44、8.18、 7.37及7.60，達到統計上顯著差異(P=0.0045、0.0005、 及0.0020)。相較於HA組，兩組間在第1、4及8週達到統計上顯著差異 (P=0.0185、0.0264及0.0279)。 C.其他指標如膝部核磁共振造影(MRI)未達到統計上顯著差異(P＜0.1952)、 不良事件發生率及生命徵象無異常發現。 3.若為知悉新藥第三期人體臨床試驗(含期中分析)之統計資料時，並請說明未來 新藥打入市場之計畫：不適用。 4.單一臨床試驗結果(包含主、次要評估指標之統計學P值及統計學上是否達顯著 意義)，並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎 投資。 (二)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達 統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險 及因應措施：不適用。 (三)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計 上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向： 本公司將繼續完成臨床試驗報告(CSR)後，向衛生福利部申請結案報告備查， 接下來進行下一階段臨床試驗申請。 (四)已投入之累積研發費用：因涉及未來授權談判資訊，為避免影響授權金額及 保障投資人權益，暫不揭露。 五、將再進行之下一研發階段： (一)預計完成時間：檢送臨床試驗結案報告(CSR)向衛生福利部申請結案報告備查。 (二)預計應負擔之義務：不適用。 六、市場現況： 退化性關節炎為導致疼痛、殘疾及功能喪失的全球高度流行之慢性關節炎 疾病，根據110年台灣衛福部統計處所發布110年度全民健康保險醫療統計年報 所示，全台膝部骨關節炎門、住診為3,893,506人次，醫療費用達58.8億新台幣 (以1健保點數=1新台幣)。目前治療骨關節炎多以物理治療、止痛藥物、玻尿酸 等方式；嚴重功能惡化時，則多以局部人工關節置換手術及全人工膝節置換術 等外科手術治療。 GXCPC1為治療膝部骨關節炎異體幹細胞新藥，設計以針劑直接患部施打(膝 骨關節腔注射)，病友完成施打後，無需住院及開刀，提高病友使用的意願，進 而增加產品之普及性及方便性。就目前市場狀況，骨關節炎的市場規模持續增 長，預期未來GXCPC1若成功問市，能幫助本公司未來成長及創造公司市場價值。6.因應措施:無。7.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第9款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項): (1)上述內容為臨床試驗結案報告(CSR)的初稿，最終備查的臨床試驗報告(CSR)可能與 初稿有差異，投資人應審慎判斷謹慎投資。 (2)新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險， 投資人應審慎判斷謹慎投資。