公告本公司開發中新藥L608獲美國FDA審查通知授予孤兒藥 資格認定 1.事實發生日:112/12/152.公司名稱:國邑藥品科技股份有限公司3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司4.相互持股比例:不適用5.發生緣由:一、本公司於112年12月15日(台灣時間)接獲美國食品藥物管理局(FDA)來函通知， 開發中新藥L608，獲得美國FDA授予孤兒藥資格 (Orphan Drug Designation；ODD)，用於治療系統性硬化症 (Systemic Sclerosis；SSc)。二、本公司開發中新藥L608獲得美國FDA認定「孤兒藥」的資格，未來將可獲得 美國主管機關給予更多的行政協助、加速審查以及新藥上市後7年的市場獨佔 權利等優惠措施，有助於加快在美國上市的速度。6.因應措施:無。7.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第9款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):一、研發新藥名稱或代號：L608二、用途：開發用於治療系統性硬化症相關雷諾現象和指端潰瘍 (Systemic Sclerosis Associated Raynaud Phenomenon/ Digital Ulcers； SSc-RP/DU)。三、預計進行之所有研發階段：二/三期臨床試驗。四、目前進行中之研發階段： (一)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體臨床試驗(含期中分析)結果/ 發生其他影響新藥研發之重大事件：獲得美國FDA核准治療系統性硬化症 (SSc)的孤兒藥資格。 (二)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達 統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險 及因應措施：不適用。 (三)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計 上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向： 目前L608正於澳洲進行一期臨床試驗健康受試者收案，本次取得美國FDA授予 孤兒藥資格認定後，成功擴大新適應症，除原肺動脈高壓(PAH)外， 將與美國FDA及歐盟EMA等法規單位進行諮詢，開展SSc-RP/DU全球二/三期 臨床試驗，並同步積極接洽授權合作對象，憑藉孤兒藥激勵法規的優勢可望 加速新藥及早上市。 (四)已投入之累積研發費用：因涉及未來國際授權談判資訊，為避免影響授權 金額，保障投資人權益，暫不揭露。 (五)將再進行之下一研發階段： A.預計完成時間：將依法規及臨床進展揭露相關訊息。 B.預計應負擔之義務：不適用。 (六)巿場現況： 系統性硬化症又稱硬皮症，是一種罕見的慢性自體免疫疾病，主要病徵為 皮膚、內臟器官及血管組織纖維化。硬皮症患者症狀會隨著疾病的發展而 多樣化。最初以全身皮膚變硬與增厚為主，並常見在手指和腳趾等身體末梢， 最顯著的表現是手腳血液循環異常。此外，硬皮症也可能影響全身內臟器官， 包括心臟、肺部和消化道等，高達5成硬皮症病友的肺臟會受到侵犯，形成 間質性肺病及肺動脈高壓。發病年齡大多是30-50歲，女性發病率為男性之 3-4倍。 其中有95%硬皮症患者，會出現雷諾現象(Raynaud Phenomenon；RP)， 即患者手腳受寒冷氣溫或憂慮情緒影響，導致微血管異常收縮，初期手指或 腳趾沒有血色而變白、發紺及變紅，隨病情進展，手腳尖演變凹陷疤痕， 更有50%硬皮症患者，病情嚴重到指端潰瘍(Digital Ulcer；DU)、甚至壞疽及 組織喪失，即所謂自體截肢現象，嚴重影響患者的心理以及生活品質。 SSc-RP/DU目前在美國並無任何治療藥物獲准上市，在歐洲則僅有 Ilomedine核准上市，但其治療方式必須讓病患連續5天住院且每日持續5-6小 時的靜脈輸注，才能維持約9週療效，這對病患與醫院都是相當大的負擔。 本公司開發中的L608則是採取吸入給藥方式並可讓病患自行居家治療， 且每日只需給藥2次，就能夠維持病患的日常生活，明顯提高治療的方便性與 順從性。而本次取得美國FDA授予孤兒藥資格認定，未來將可獲得美國FDA給予 更多行政協助、加速審查以及新藥上市後7年的市場獨佔權利等優惠措施。 根據Sheer Analytics and Insights的研究資料，2020年全球系統性 硬皮症藥物市場規模為18億美元，預估2031年可達43億美元，年複合成長率 超過8%。 (七)新藥開發時程長，投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險 ，投資人應審慎判斷謹慎投資。